Hoy la universidad

Investigadores de la Facultad de Ciencias Químicas desarrollan drogas que no produce la industria farmacéutica nacional, o que escasean en el mercado. Los nuevos fármacos permitirán combatir patologías que afectan a un sector reducido de la población, para el que la ausencia de tratamiento puede ser fatal.

Si bien Argentina posee una política explícita de provisión de fármacos, enmarcada en la Ley de Promoción de la Utilización de Medicamentos por su nombre Genérico y el programa nacional Remediar, existe una minoría poblacional que presenta una problemática sanitaria específica: padece patologías que no cuentan con fármacos en el mercado nacional.

Ante este panorama, especialistas del Departamento de Farmacia de la Facultad de Ciencias Químicas, bajo la dirección de María Rosa Mazzieri, elaboraron dos medicamentos para cubrir las necesidades de tratamiento de enfermedades específicas. Se trata de la hematina, un fármaco indicado para la porfiria aguda intermitente -patología congénita y de baja prevalencia, que está relacionada con un problema en el metabolismo de la hemoglobina- y que no es producida por la industria farmacológica argentina.

A este remedio, se suma el PAS sódico (paraminosalicilato de sodio), recetado para la tuberculosis multirresistente. 'Es una enfermedad que generalmente padecen los pacientes con SIDA y aquellos que no hicieron una buena terapia desde el comienzo', apunta Mazzieri y agrega que el fármaco producido se utiliza sólo cuando los medicamentos principales -rifampicina, isoniacida y pirazinamida- no dan resultado. Si bien, en este caso, no se trata de una enfermedad rara, el PAS sódico no siempre está disponible en el mercado nacional y, por lo tanto, deber ser importado.

Los nuevos productos farmacéuticos se elaboraron tras llevar a cabo un relevamiento -que incluyó encuestas y entrevistas- en los hospitales públicos y privados de la ciudad de Córdoba, con el fin de conocer la realidad de estas patologías.

En opinión de la especialista, contrariamente a lo que podría pensarse, en Argentina la carencia de ciertas drogas no se debe a la falta de presupuesto, sino que se trata de un problema mucho más complejo. 'La demanda existe pero es tan pequeña que el sector que debería asumir el rol de oferente no está interesado en satisfacerla', explica la especialista.

Intereses comerciales

La carencia de paliativos para ciertas patologías se define a partir de dos conceptos relacionados: enfermedades raras y medicamentos huérfanos. La Organización Mundial de la Salud (OMS) y los países del primer mundo coinciden en que estas dolencias se caracterizan por su baja prevalencia, aunque el número de personas a las que afectan varía según el caso. Así, para la OMS una enfermedad es rara cuando la padecen entre 650 y mil personas por cada millón de habitantes, mientras que en la Unión Europea esa relación es de 5 por cada diez mil ciudadanos. En tanto, en Estados Unidos consideran que la enfermedad debe afectar a menos de 200 mil individuos para ser incluida dentro de esta categoría.

En consecuencia, estos países definen a los medicamentos huérfanos como aquellos utilizados en el diagnóstico, tratamiento o prevención de patologías poco usuales. Además, aunque estas drogas son científicamente viables y tienen un elevado valor terapéutico, poseen un escaso interés comercial. La necesidad de generar ganancias explica, entonces, la ausencia o escasez de estos fármacos en el mercado, ya sea por el elevado costo para su desarrollo y producción, por la imposibilidad de patentarlos, o bien, porque la demanda no es significativa.

Si bien la problemática está instalada en todos los países del mundo, el conjunto de patologías que se consideran extrañas depende de las particularidades de cada región. Por ejemplo, para las naciones desarrolladas la malaria integra el grupo de las enfermedades raras, en cambio, en Centroamérica es un mal habitual.

Para combatir la tuberculosis

En este contexto, y como resultado del estudio realizado en los nosocomios provinciales, los investigadores de la UNC decidieron replantear el concepto de medicamentos huérfanos con el propósito de elaborar una definición que exponga con claridad la situación local.

Mazzieri señala que la palabra huérfano, tal como la entienden los países del primer mundo, 'no da cuenta de la realidad nacional' y, en este sentido, destaca que, puntualmente en Argentina, la falta de disponibilidad de algunos medicamentos no está exclusivamente asociada a las enfermedades raras. Es el caso de la tuberculosis multirresistente, que no constituye una patología extraña pero para la que escasean drogas en el mercado nacional, lo que obliga a adquirirlas en el exterior. De esta manera, el PAS sódico elaborado en la universidad para el tratamiento de esta dolencia apunta a resolver no sólo el problema de la oferta, sino a superar las dificultades que presenta la ingesta de los fármacos convencionales (cada dosis diaria implica el consumo de ocho comprimidos de grandes dimensiones).

Puntualmente, los investigadores desarrollaron algunas mejoras destinadas a reemplazar las tradicionales pastillas por un polvo fácilmente diluible en agua y que, a la vez, elimina el sabor desagradable.

Fórmula magistral

El proceso de producción de la hematina se puso en marcha en el marco de un convenio entre el Departamento de Farmacia, el Laboratorio de Hemoderivados -donde se preparó el medicamento- y el Centro de Estudios de Metabolopatías Congénitas de Córdoba (Comeco) del Hospital de Niños. Asimismo, contó con el asesoramiento de especialistas de la Universidad de Buenos Aires.

'Durante el diagnóstico hospitalario encontramos que el conocimiento universitario podía dar respuesta a las necesidades que planteaba la inexistencia de este fármaco, pero como institución educativa estamos impedidos para producirlo o comercializarlo', comenta la responsable del estudio.

Actualmente, y gracias a la tarea conjunta de los centros de salud e investigación que participaron en esta iniciativa, el equipo de trabajo espera obtener el permiso del Ministerio de Salud de la Provincia para comercializar el fármaco. Mientras tanto, el lote de hematina producido puede ser utilizado, sólo en caso de emergencia, bajo la figura de fórmula magistral.

Vacío legal

El relevamiento realizado por el grupo de científicos halló que, si bien los médicos sienten la carencia de terapias adecuadas para sus pacientes, en el ámbito sanitario provincial 'se desconoce por completo la problemática de los medicamentos huérfanos'.

Para Mazzieri, esta situación se debe, en parte, a la falta de información y de estadísticas sobre las enfermedades raras y sus repercusiones epidemiológicas en el ámbito nacional, lo que lleva a tratar la escasez de fármacos 'de manera errática y a perder oportunidades concretas a la hora de brindar soluciones a quienes padecen estas patologías'.

A la falta de información se agrega, de acuerdo a la doctora, la carencia de normativas específicas que contemplen la temática de los medicamentos huérfanos.

La única reglamentación referida a este tipo de drogas en el país -disposición 840/95 de la Administración Nacional de Medicamentos, Alimentos y Tecnología (Anmat)- alude al 'uso compasivo de medicamentos'. La norma regula los casos de excepción para la prescripción individual y/o importación de drogas no comercializadas en Argentina, pero sí aprobadas por las autoridades sanitarias correspondientes en otros países, siempre que esté debidamente justificada.

Otras drogas en desarrollo

El Factor 8, utilizado para el tratamiento de la hemofilia, era considerado un medicamento huérfano hasta noviembre de 2004, cuando el Laboratorio de Hemoderivados lanzó su producción.

Actualmente, está en marcha la creación del Factor 9 y de un complejo de fármacos que buscan dar respuesta a la hemofilia B, una enfermedad rara que en el país afecta aproximadamente a 200 personas.

La problemática en cifras

- La OMS estima que actualmente existen unas cinco mil enfermedades raras o de baja prevalencia en el mundo.

- Afectan a casi el 10 por ciento de la población mundial.

- El 80 por ciento de estas patologías es de origen congénito.

- Aunque la mayoría de las enfermedades genéticas son raras, no todas las enfermedades raras son genéticas.